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El fármaco, que inhibe la actividad excitatoria del cerebro, podría mejorar o empeorar la progresión de la enfermedad de Huntington dependiendo de la qué localización de las neuronas fuera dirigido. El descubrimiento podría dar lugar a un nuevo método terapéutico para esta enfermedad neurodegenerativa.

La enfermedad de Huntington es un trastorno que se caracteriza por la muerte de las neuronas en una región del cerebro denominada estriado, que tiene un importante papel en la planificación y ejecución de los movimientos.

El trastorno está causado por mutaciones en el gen que codifica la proteína huntingtina y da lugar a la formación de agregados de huntingtina en las neuronas afectadas. Estos agregados podrían tener un papel protector al inicio de la enfermedad.

Proceso de investigación

Los científicos, dirigidos por Stuart Lipton, examinaron el  vínculo entre la enfermedad de Huntington, la excesiva actividad excitatoria del cerebro observada y la formación de agregados de huntingtina.

Los investigadores utilizaron ratones que expresaban formas  mutantes de la proteína para evaluar el efecto sobre las neuronas de diferentes dosis del fármaco memantina. Este medicamento inhibe los receptores NMDA del cerebro, que son un subtipo clave de los principales receptores excitatorios del cerebro.

Los resultados mostraron que una dosis baja de memantina bloqueaba los receptores NMDA que se encontraban fuera de la sinapsis y que por ello reducía la gravedad de la enfermedad de Huntington en los ratones, como la muerte neuronal y el deterioro conductual.

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