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Doscientos ejemplares de cabras genéticamente modificadas, criadas en una granja de Massachusetts bajo estrictas condiciones de seguridad, son la nueva "farmacia" para pacientes con un raro trastorno de coagulación congénito. Por primera vez, la agencia del medicamento de EEUU (FDA según sus siglas en inglés) ha autorizado un medicamento extraído de la leche de estos animales de laboratorio.

El fármaco, bautizado como Atryn por su fabricante (GTC Biotherapeutics Inc"s), es un antitrombótico que beneficiará a los pacientes con una enfermedad denominada deficiencia hereditaria de antitrombina, en la que su organismo es incapaz de fabricar una proteína sanguínea (la antitrombina) que previene la formación de coágulos. Para suplir su déficit, estas personas recibirán por vía intravenosa la proteína obtenida de la leche del ganado, cuyo ADN ha sido modificado para que produzcan precisamente dicho "ingrediente".

Las 60.000 ó 600.000 personas que sufren este riesgo de trombos, sólo en EEUU, suelen recibir normalmente tratamiento con otros anticoagulantes, como la heparina. Sin embargo, esta terapia se evita durante el parto o en una operación, por el riesgo de hemorragias. Para estas situaciones es para las que la FDA ha autorizado la nueva terapia de origen animal.

Para su fabricación, la compañía ha insertado el gen humano responsable de la antitrombina en la región del ADN del animal responsable de la producción de leche (no en todo su organismo). El nuevo gen surgido de esta unión fue inyectado en un embrión de cabra formado aún por sólo una célula, que fue implantado en el útero de una hembra que hizo las veces de "madre de alquiler". Una vez nacida la nueva cría capaz de producir la proteína en su propia leche, el resto de los ejemplares fueron naciendo por un sistema de reproducción tradicional.

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