A principios del siglo XX el promedio de vida en un país avanzado rondaba los 47 años y las enfermedades infecciosas eran la primera causa de muerte. Hoy, una de cada seis personas sobrepasa los 60 y la expectativa de vida en los países desarrollados y las grandes urbes supera los 80. Por supuesto, este bonus no viene solo: llega con envejecimiento, que según el doctor Rodolfo Goya, investigador principal del Conicet y del Instituto de Investigaciones Bioquímicas de La Plata (Inibiolp), es “la última y la más colosal de las enfermedades que debe enfrentar la medicina”.
En el cerebro, el envejecimiento puede ser un terremoto monumental. Además de la pérdida de memoria, que se acrecienta con el paso de los años, los procesos neurodegenerativos pueden dar lugar a cuadros como el mal de Parkinson –entre cuyos síntomas figuran los temblores incontrolables de los miembros superiores, dificultades para caminar, rigidez progresiva del tronco y, en etapas más tardías, alteraciones cognitivas–. Para enfrentarlos, Goya y su equipo están ensayando la más audaz de las estrategias desarrolladas por la ciencia: la terapia génica, que consiste en implantar en las neuronas “genes terapéuticos” capaces de activar la producción de sustancias neuroprotectoras. Por sus logros en experimentos con roedores, el Instituto Nacional del Envejecimiento de los Estados Unidos acaba de otorgarle al equipo del Inibiolp un subsidio de 530.000 dólares.
"El aumento de la expectativa de vida ha acarreado un progresivo incremento en la incidencia del Parkinson -explica Goya, que dirige uno de los pocos grupos latinoamericanos dedicados a la gerontología experimental-, pero sólo disponemos de tratamientos paliativos para retardar el avance de la enfermedad. La terapia génica es una de las estrategias que está explorando la ciencia básica. Transfiere genes «terapéuticos» a la región del cerebro afectada."
Como indican las normas éticas de la investigación, la evaluación inicial de estas novísimas terapias se realiza en animales de laboratorio. Goya y su equipo trabajan en ratas a las que se les genera un cuadro semejante al Parkinson humano inyectándoles en ciertas áreas del cerebro (en la llamada sustancia negra) agentes tóxicos que matan las mismas células cerebrales que mueren en los pacientes de Parkinson.
Para modificar este cuadro, luego los científicos inyectan en el cerebro de los animales lesionados virus modificados genéticamente para tornarlos inofensivos y para transformarlos en "vehículos" de los genes terapéuticos de interés.
Como los genes están naturalmente "entrenados" para ingresar en las células, una vez inyectados en la región elegida del cerebro rápidamente encuentran el camino hacia la intimidad de las neuronas y depositan su carga.
Una vez insertado en la maquinaria celular, el gen "terapéutico" dirige la producción de moléculas neuroprotectoras.
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